In der Homöopathie werden Substanzen in potenzierter Form eingesetzt. Bei diesem pharmazeutischen Verfahren wird eine gegebene Substanz gemäss Europäischer Pharmakopöe wiederholt stufenweise verdünnt und verschüttelt. Der Verdünnungsgrad kann so stark sein, dass die Ausgangssubstanz chemisch-analytisch nicht mehr nachgewiesen werden kann, weshalb manchmal die Ansicht vertreten wird, dass eine homöopathische Therapie eine Placebobehandlung sei.
Die Grundlagenforschung in der Homöopathie beschäftigt sich vor allem mit der Frage, ob die homöopathische Potenzierung zu Arzneimitteln ohne spezifische Wirkung (sog. Placebos) führt oder ob diese Hypothese verworfen werden muss. Zum aktuellen Stand der Forschung lässt sich kurz zusammenfassend festhalten, dass die Ergebnisse der meisten Untersuchungen nicht mit der Placebo-Hypothese vereinbar sind. In einer großen Anzahl von Experimenten zeigten homöopathische Präparate spezifische Wirkungen, die sich von Placebo unterschieden. Auch in der experimentellen physikalisch-chemischen Forschung wurde Evidenz für spezifische physikalisch-chemische Eigenschaften von potenzierten Präparaten gefunden. Detailliertere Informationen zum Stand der Grundlagenforschung finden sich weiter unten.
Die klinische Forschung in der Homöopathie nutzt nicht-randomisierte Beobachtungsstudien (NRS, non-randomized study), um die Wirksamkeit in der täglichen Praxis («effectiveness») sowie die Sicherheit zu bewerten, und randomisierte kontrollierte Studien (RCT, randomized controlled trial), um mögliche spezifische Wirkungen der Mittel («efficacy») unter kontrollierten Bedingungen zu messen. Der aktuelle Stand der klinischen Forschung ist kurzgefasst wie folgt: die jüngsten Meta-Analysen von RCTs über alle Indikationen hinweg kommen zu dem Schluss, dass es Belege für spezifische Wirkungen homöopathischer Mittel gibt, die Placebo überlegen sind, wenn sie homöopathisch qualifiziert verschrieben werden. Darüber hinaus gibt es mehrere Meta-Analysen zu spezifischen Krankheitsbildern (z.B. allergische Beschwerden, Durchfall u.a.), die Evidenz für spezifische Wirkungen homöopathischer Präparate im Vergleich zu Placebo ergaben. Der aktuelle Stand der klinischen Forschung wird weiter unten detaillierter dargestellt.
Fasst man den aktuellen Stand der präklinischen und klinischen Forschung zusammen, kann man schlussfolgern, dass homöopathische Präparate spezifische Wirkungen zeigen, die sich von Placebo unterscheiden, wenn sie adäquat eingesetzt werden (d. h. bei qualifizierter Verschreibung in der klinischen Anwendung und in entsprechenden präklinischen Versuchsanordnungen).
Diese präklinischen und klinischen Forschungsergebnisse legen nahe, die Untersuchung und Bestimmung der (noch unbekannten) Wirkweise homöopathischer Präparate in den wissenschaftlichen Fokus zu nehmen, sowohl auf pharmazeutischer als auch auf biomedizinischer Ebene.